L’IFCAH a reçu 7 projets en réponse à son premier appel d’offres dont 5 projets français, 1 présenté par un chercheur travaillant en Allemagne et 1 par un chercheur travaillant aux Pays Bas. Chaque projet a été évalué par 2 experts internationaux et le comité scientifique a décidé de retenir 3 demandes de financement.
Projet 1: La thérapie génique: un challenge dans le traitement de l’hyperplasie congénitale des surrénales
L’objectif est la mise au point d’une thérapie génique destinée à accroitre la sécrétion de glucocorticoides et de minéralocorticoides avec une réduction parallèle des androgènes surrénaliens. Cette approche testée chez la souris, pourrait être envisagée pour traiter les petites filles très marquées par une virilisation à la naissance.
Ce projet du Dr C. Sevin, Le Kremlin Bicêtre, France, a reçu un financement de 100.000 €
Projet 2: Une approche combinée de thérapie génétique et cellulaire pour le traitement de l’insuffisance en activité 21 OH-lase
Les chercheurs proposent une approche basée sur la transplantation de cellules surrénales du patient, dont la fonction enzymatique déficiente aura été corrigée in vitro. La faisabilité de cette approche est étudiée en utilisant un modèle de souris.
Ce projet du Dr M. Thomas, CEA Grenoble, a reçu un financement de 100.000 €
Projet 3: Altérations métaboliques précoces et risque cardiovasculaire chez les patients atteints de déficit en 21 OH-lase. Réversibilité avec des conseils hygiéno diététiques ?
L’objectif est de caractériser les anomalies métaboliques précoces chez des enfants ou des adolescents atteints d’un déficit en 21 hydroxylase classique et de tester si ces anomalies peuvent être réversibles par une intervention sur le mode de vie.
Ce projet du Dr A. Zimmermann, Mayence, Allemagne, a reçu un financement 50.000 €
IFCAH (Fonds de dotation pour la recherche sur l'hyperplasie congénitale des surrénales) 